基因編輯突破性進展拯救罕見疾病新生兒
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在一個歷史性的醫學里程碑中，費城的一個團隊執行了全球首例體內基因編輯治療，成功拯救了一名患有罕見遺傳疾病的新生男嬰生命。 這項突破性程序詳載於《新英格蘭醫學雜誌》，標誌著遺傳疾病治療的轉折點。
該團隊利用CRISPR基因治療技術——這項技術通過數十年政府資助的研究開發——直接在嬰兒活體內編輯其DNA。 此方法不同於傳統的體外編輯方式，後者需要將細胞取出體外進行編輯。 這項成功為治療美國約每33名新生兒中就有1名受遺傳疾病影響的情況開闢了新可能性。
「基因編輯領域多年的進展最終成就了這項拯救生命的應用，」來自費城兒童醫院和加州大學柏克萊分校等合作機構的研究人員指出。 這項成就展示了CRISPR技術有潛力緩解全球數百萬受遺傳疾病影響者的痛苦。
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